Будьте здоровы
Генная терапия против глухоты
Китайские и американские молекулярные биологи завершили первые массовые испытания разработанной ими генной терапии от врожденной глухоты, связанной с повреждением гена OTOF. Она вернула слух 90% добровольцев и сохраняла свое действие на протяжении более 2,5 лет после начала лечения, сообщила пресс-служба американской Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (MEE).
«Данные клинические испытания, которые проводились с участием сразу нескольких клиник, подтвердили высокую эффективность созданной нами генной терапии, нацеленной на борьбу с мутациями в гене OTOF. Эти опыты указали на возможность введения терапии в рядовых больницах, что сделает ее доступной для максимально большого числа пациентов», – заявил профессор Фуданьского университета (Китай) Шу Илай.
Как отмечается в сообщении, разработанная учеными генная терапия основана на базе аденоассоциированных вирусов AAV9, способных проникать в клетки внутреннего уха человека. Ученые модифицировали частицы этих вирусов таким образом, что они доставляют в клетки уха исправную версию гена OTOF, чья структура повреждается у многих носителей врожденной глухоты.
Данный участок ДНК отвечает за синтез белковых молекул, играющих важную роль в преобразовании акустических колебаний в электрические импульсы в волосковых клетках внутреннего уха, из-за чего его потеря приводит к полной потере слуха. Несколько лет назад биологи показали в опытах на мышах и небольших группах добровольцев, что эту ситуацию можно предотвратить, если ввести в организм носителя данной формы глухоты созданную ими терапию.